首款国产CAR-T免疫细胞疗法获FDA批准上市！定价46.5万美元

美东时间2月28日，美国食品和药品监督管理局(FDA)正式批准了传奇生物/强生的 BCMA CAR-T 西达基奥仑赛（cilta-cel，研发代号：LCAR-B38M/JNJ-4528）在美国的上市申请（BLA），用于治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤(MM)。

LCAR-B38M是传奇生物科技有限公司研发的一种双表位嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。从病人身体中分离出的自体T细胞，通过基因改造，其表面会表达出能与两个表位结合的嵌合抗原受体，改造后的自体T细胞能够特异性识别BCMA分子的两个表位并与之结合，BCMA分子是多发性骨髓瘤的生物标记。因此，基因改造后的自体T细胞能够特异性识别并杀死多发性骨髓瘤细胞。

在美国，FDA于2019年12月授予Cilta-cel突破性药物资格、2019年2月授予孤儿药资格。在欧盟，欧盟委员会(EC)于2020年2月授予Cilta-cel孤儿药资格、2019年4月授予优先药物资格(PRIME)。在中国，国家药监局于2020年8月授予Cilta-cel突破性药物资格(BTD)。

这是中国首个获FDA批准的细胞治疗产品，也是全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法。据悉，西达基奥仑赛的定价为46.5万美元。

截止目前，全球共7款CAR-T免疫细胞疗法上市，分别是诺华的Kymriah、吉利德的Yescarta（阿基仑赛注射液）和Tecartus、BMS的Breyanzi以及其与蓝鸟生物共同开发的Abecma、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）以及传奇生物的西达基奥仑赛。

其中靶向BCMA的包括Abecma和西达基奥仑赛，其他五款均为CD19 CAR-T细胞产品。